Назальная терапия, которая может помочь людям с травмами позвоночника снова ходить
20 марта 2024 г. Инновационный, неинвазивный израильский препарат, вводимый через нос, надеется изменить жизнь людей, страдающих острыми травмами спинного мозга, и даже помочь им снова ходить.
Мужчина получает интраназальные лекарства (Depositphotos)
Компания NurExone Biologic Inc. разработала ExoPTEN, который лечит повреждения нервной системы, на основе концепции, созданной двумя членами ее Научно-консультативного совета: профессором Шуламит Левенберг из Техниона – Израильского технологического института и профессором Даниэлем Оффеном из Тель-Авивского университета .
Технио́н — Израаильский технологиический институ́т - Здание факультета компьютерных наук
(Еще одним членом правления является профессор Габриэль Цейлиг, руководитель Национального отделения реабилитации после травм спинного мозга в Медицинском центре Шиба , крупнейшей и всемирно известной больнице Израиля.)
Медицинский центр Хаима Шибы (клиника Шиба)
По данным Всемирной организации здравоохранения, ежегодно до полумиллиона человек во всем мире получают травмы спинного мозга, большинство из которых вызваны предотвратимыми причинами, такими как дорожно-транспортные происшествия или падения.
Более того, по данным ВОЗ, люди, страдающие от травм позвоночника, в пять раз чаще умирают преждевременно и с меньшей вероятностью завершат свое образование или обретут экономическую стабильность.
Концепция NurExone двоякая: активный ингредиент препарата и его доставка через нос.
Два учёных провели много лет вместе, работая над регенерацией травм спинного мозга с использованием стволовых клеток. Однако их прорыв произошел, когда они начали использовать экзосомы — наночастицы, выделяемые клетками для передачи сообщений друг другу как на короткие, так и на большие расстояния.
Тель-Авивский университет - вид с птичьего полета
Важно отметить, что эти экзосомы могут проникать через клеточные мембраны и даже через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), границу клеток, которая предотвращает проникновение или выход почти всех веществ из мозга.
Экзосомы, как рассказал NoCamels генеральный директор NurExone Лиор Шалтиэль, подобны зеркальным отражениям клеток, которые их секретируют. Независимо от того, взяты ли они из костного мозга или (стволовых) клеток пуповины, экзосомы содержат тот же белок, РНК или ДНК, что и их создатели.
The Ultimate Drug Delivery System - Exosomes - Совершенная система доставки лекарств — экзосомы
Лиор Шалтиэль и специалист по трансляционной науке и передаче технологий NurExone Нисим Перец обсуждают технологию экзосом
Компания NurExone решила, что экзосомы, взятые из клеток костного мозга, обладают наибольшим потенциалом для регенерации клеток, пострадавших от травмы спинного мозга или черепно-мозговой травмы.
«В нашем случае костный мозг оказался лучшим и самым мощным экзосомом», — объясняет Шалтиэль.
Оттуда компания добавила активный ингредиент — форму РНК, известную как миРНК, которая предотвращает ограничения регенерации клеток, что является ключевым аспектом лечения травм спинного мозга.
Экзосомы, насыщенные миРНК, проникают через нос и доставляются к поврежденным участкам позвоночника, минуя гематоэнцефалический барьер головного мозга.
Эти экзосомы затем связываются со здоровыми клетками в этой области и стекаются в поврежденную область, чтобы способствовать регенерации.
«Они хотят помочь поврежденным клеткам в поврежденной ткани», — объясняет Шалтиэль.
Когда экзосомы достигают поврежденных клеток, они проникают внутрь и растворяются, высвобождая миРНК, которая затем блокирует белок, препятствующий регенерации в месте повреждения.
По словам Шалтиэля, одним из преимуществ экзосом является то, что они подходят для всех, при этом ни у одного человека не регистрируется никаких побочных реакций, что потребует адаптации терапии к различным потребностям.
«Они очень безопасны. Вы не видите побочных эффектов, у них нет иммунного ответа», — объясняет он. «Это огромное преимущество с точки зрения эксплуатации при попытке разработать новый препарат».
Во время лечения изменения в поврежденном участке можно наблюдать с помощью МРТ, которое покажет любую регенерацию и восстановление поврежденной ткани.
Терапия успешно прошла испытания на лабораторных крысах с острым повреждением спинного мозга. Крысам вводили лекарство через нос сразу после травмы в течение пяти дней подряд, затем четыре дня отдыха, а затем еще пять дней лечения.
По данным Всемирной организации здравоохранения, люди, страдающие травмами позвоночника, с меньшей вероятностью завершат образование или обретут экономическую стабильность (Unsplash)
По данным NurExone, в 75 процентах случаев полностью восстановились хотя бы некоторые двигательные функции, включая способность ходить.
«Оно останется», — говорит Шалтиэль о выздоровлении. «Хуже не станет».
В октябре 2023 года NurExone получил от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США статус препарата-орфана (препарата, который перспективен в профилактике, диагностике или лечении редких заболеваний).
И, несмотря на то, что NurExone еще далека от готовности к выходу на рынок, она уже является публичной компанией, акции которой торгуются на канадской и немецкой фондовых биржах наряду с частными инвесторами.
Технион является одним из таких акционеров, и ранее в этом месяце компания объявила, что переезжает в новый современный научно-исследовательский центр на территории кампуса.
Шалтиэль надеется начать клинические испытания на людях в ближайшем будущем, и в настоящее время компания работает над разрешением на это в больницах Северной Америки, где число кандидатов намного больше, чем в Израиле.
Он также надеется заключить «значительное партнерство» с крупной биофармацевтической компанией, которая будет заинтересована в расширении использования экзосом в качестве лечения.
«В конце концов, — говорит он, — мы являемся пионерами в этой области».
Перевод с английского