Геномное редактирование на живых людях начало давать результаты. Но не совсем объяснимые
Эксперимент по редактированию генома живых людей дал первые результаты — вроде бы успешные, состояние больных синдромом Хантера улучшилось, но, с другой стороны, синтез белка за счет работы нового гена ученым увидеть пока не удалось. Рынок уже оценил результаты: акции компании-разработчика упали на 24 процента.
- Состояние улучшилось?
- Да.
- Даже без белка?
- Да.
- Проверял?
- Да, но не понимаю, как работает.
- Отлично, главное коды не трогай.
Геномное редактирование на живых людях начало давать результаты. Но не вполне объяснимые
Однако попытки продемонстрировать повышение в крови уровня фермента, ответственного за это снижение, ни к чему не привели. Его количество было так низко, что не детектировалось (что обычно для данной болезни). Стоит отметить, что все пациенты продолжали получать еженедельное вливание искусственного фермента Elaprase, поскольку это было необходимо для поддержания нормальной их жизнедеятельности. Однако измерения уровня фермента в крови проводили позднее, чем через 24 часа после вливания Elaprase, поскольку за это время, как уже говорилось выше, он успевает полностью исчезнуть; поэтому предполагалось, что детектировать удастся результаты синтеза белка за счет работы нового гена.
Исследователи полагают, что проблема может быть в недостаточной чувствительности метода детектирования белка, и что самое важное наблюдение сейчас — это заметное снижение уровня глюкозаминоглюканов в организме больных. Следующим этапом проекта станет работа с еще более высокими дозами препарата (в пять раз выше, чем предыдущая). В перспективе ученые надеются назначать лечение этим препаратом пациентам с самого раннего возраста, когда необратимых изменений в их организме еще не произошло.
само просится https://1wallz.ru/download_img.php?dimg=6044&raz=1280x800
...Типа я дохера умный...
У них там весь доливающийся белок за сутки испаряется в ноль.
Они предположили, что весь выработанный этим геном новый белок моментально (прям за минуту, его же намного меньше) используется? Типа он пока даже свободно в кровь не попадает. Нарасхват.
Содержимое того, чего не должно быть в моче (глюкозаминоглюканов), упало на ~60% за 4 месяца. Предположу, что этого должно быть очень мало, типа 0.1%. Так подождите ещё 3-4 месяца, вдруг он (вырабатываемый белок) наконец-то "заткнёт" все дырки, которые должен, и начнёт накапливаться? А тогда и доза доливаемого упадёт => и стоимость лечения...