Простая и дешевая терапия ГМ-клетками вылечила от лейкемии первых двух детей⁠⁠

Лондонские врачи сообщили, что впервые излечили двух детей от лейкемии с помощью более простой и дешевой разновидности терапии генетически измененными иммунными клетками, которые были взяты от универсального донора.

Эксперимент, который состоялся в лондонской больнице Грэйт Ормонд Стрит при участии ученых Лондонского университетского колледжа, поднял вопрос о возможности новейшей клеточной терапии при использовании доступных универсальных клеток, которые можно ввести в вены пациента без предварительной подготовки.

«Пациент может получить лечение немедленно, а не ждать, пока у него возьмут клетки и изготовят их», — говорит Джулианна Смит, вице-президент Cellectis. Кровь берется у донора и превращается в сотни доз, которые можно хранить замороженными, говорит она. Стоимость производства одной дозы компания оценивает примерно в $4000, тогда как в случае изменения собственных клеток цена достигает $50 000.

Как сообщает издание Science Translational Medicine, больные лейкемией младенцы 11 и 16 месяцев, прошли предварительный курс лечения, не увенчавшийся успехом. Обоим были введены модифицированные Т-клетки, известные как CAR-T. Они могут быть весьма эффективный в лечении острой лимфатической лейкемии. К сожалению, обычно эти клетки приходится делать для каждого пациента отдельно, что не всегда возможно, особенно в том случае, когда здоровых Т-клеток не достаточно.

Доктор Васим Квазим и его коллеги показали, что есть и другой способ: использовав генную модификацию, ученые создали функциональные клетки CAR-T, которые могут избегать внимания иммунной системы пациента. В результате эксперимента молекулярная ремиссия была достигнута в течение 28 дней в случае обоих детей, на основании чего ученые сделали вывод о терапевтическом потенциале этой технологии генетической инженерии.

Лечение с помощью Т-клеток — новое слово в медицине и еще не доступно на рынке. Лондонские ученые продали права на терапию биотехнологической компании Cellectis, а фармакологическими разработками занимаются Servier и Pfizer.

tech4life