Новый эксперимент над геномом человека⁠⁠

2-го августа 2017 года в журнале Nature были опубликованы данные эксперимента по редактированию генов человеческих эмбрионов.

Ученые нацелили мутацию на ген MYBPC3 . Такие мутации вызывают утолщение сердечной мышцы - состояние, известное как гипертрофическая кардиомиопатия, которая является основной причиной внезапной смерти у молодых спортсменов.

Эмбрионы не предназначались для имплантации и были уничтожены после нескольких дней развития.

Отличительной особенностью стало введение  компонентов CRISPR-Cas9 в яйцо одновременно с введением спермы, а не через несколько часов, как было ранее. Метод уменьшил вероятность появления побочных эффектов (мозаик и изменений вне мишени). Это означает, что ученые достигли некоторого прогресса в успешном редактировании генома человека.

Исследование проводились в США во главе с Шоухратом Миталиповым, специалистом по репродуктивной биологии в Университете здоровья и науки штата Орегон в Портленде. Соединенные Штаты не позволяют использовать федеральные деньги для исследований с участием человеческих эмбрионов, но эта работа не является незаконной, если она финансируется частными инвесторами, кто оплачивал эти исследования не сообщается.

В США с февраля этого года разрешено редактирование генов в эмбрионах человека для исследований, так же предполагается приемлемым использовать эту технику для изменения эмбрионов, предназначенных для имплантации в будущем.

Шухрат Миталипов, проводивший эксперимент,  — ученый-биолог уйгурского происхождения родился в Алма-Ате в 1961 году. После службы в армии отучился в Тимирязевской сельскохозяйственной Академии в Москве, затем – в аспирантуре Медико-генетического научного центра РАМН. Докторскую диссертацию защитил в Институте генетики человека Медико-генетического научного центра Академии медицинских наук РФ. Он родился в поселке Ават Алма-Атинской области. А в 1995 году переехал в США, чтобы продолжить работу со стволовыми клетками. Сейчас он входит в узкий круг ученых, которым власти США выдали разрешение на проведение экспериментов со стволовыми клетками человека.

В России проводить эксперименты с эмбрионами человека на данный момент запрещено.

Источник :http://www.nature.com/news/crispr-fixes-disease-gene-in-viab...