Метод редактирования генома CRISPR-Cas испытан на человеке

Генная инженерия как область науки существует с 1970-х гг. Ученые достаточно быстро научились конструировать геномы бактерий, встраивая или вырезая из них определенные генные конструкции, но при попытке подступиться к большим геномам высших организмов столкнулись с трудностями, для преодоления которых до недавних пор просто не существовало подходящих «инструментов». В последние годы инструментарий генной инженерии стремительно расширяется, и разработанный в 2012—2013 гг. метод редактирования генома CRISPR/Cas открыл принципиально новые возможности для манипуляций с геномом высших организмов. Метод чрезвычайно прост, а его идею ученым «подсказали» бактерии. Метод основан на способе защиты бактерий от вирусов – бактериофагов: это своеобразные «иммунные» реакции в ответ на проникновение определенного бактериофага, которые выражаются в избирательном расщеплении его ДНК


Исследователи научились создавать искусственные генетические конструкции, содержащие ген, кодирующий направляющую РНК, которая высокоспецифично распознает целевой участок ДНК, и фермент, расщепляющий ДНК. С помощью CRISPR/Cas можно вносить точечные мутации, встраивать в определенные места новые гены или, наоборот, удалять участки нуклеотидных последовательностей, исправлять или заменять фрагменты генов.


Создание системы CRISPR/Cas немедленно вызвало настоящий шквал работ с ее использованием, в том числе, в России. В Новосибирске эту технологию наряду с другими системами редактирования геномов применяют в лаборатории эпигенетики развития Института цитологии и генетики СО РАН для создания клеточных моделей нейродегенеративных и сердечно-сосудистых заболеваний человека. В Москве редактированием генома с помощью системы CRISPR/Cas занимаются в Институте биологии гена РАН, Институте молекулярной генетики РАН, в Сколковском институте науки и технологий под руководством профессора. К. В. Северинова.

Метод редактирования генома CRISPR-Cas испытан на человеке Crispr-cas9, Редактирование генома, Клинические исследования, Длиннопост
Главной компонент системы редактирования генома – комплекс из белка-«ножниц» Cas9 и «гидовой» РНК (гРНК), способной найти участок целевой ДНК, который нужно «отредактировать». Присоединившись к «мишени», Cas9 разрезает ее в одном, строго определенном месте. При репарации («ремонте») ДНК в месте разреза можно получить точечную мутацию (а), а также встроить фрагмент искусственной ДНК, заменив участок гена (б) либо добавив трансген (в)

Недавно в журнале Nature была опубликована работа, в которой описаны клинические испытания системы CRISPR/Cas. Ученые из Сычуаньского университета (Китай) ввели пациенту с раком легких Т-лимфоциты, содержащие отредактированные гены. Исследователи изъяли Т-лимфоциты из крови пациента и с помощью CRISPR-Сas «выключили» в них ген, кодирующий белок PD-1 (белок программируемой клеточной смерти, programmed cell death protein 1). Этот белок предотвращает активацию Т-лимфоцитов, не позволяя им атаковать раковые клетки, которые этим беззастенчиво «пользуются» и продолжают бесконтрольно размножаться.


Т-Лимфоциты с отредактированным геномом некоторое время культивировали in vitro, чтобы увеличить их количество, а затем ввели обратно больному. В первую очередь, эти испытания должны подтвердить или опровергнуть безопасность для больного такого вмешательства. Но есть и надежда на то, что иммунные клетки с «выключенным» PD-1 будут достаточно эффективно атаковать клетки опухоли, что это даст клинический эффект.


Раньше уже проводились достаточно успешные клинические испытания на больных ВИЧ, в которых использовалась другая технология редактирования генома – метод «цинковых пальцев». Но метод CRISPR/Cas, как предполагается, должен быть проще и эффективнее.

Наука | Научпоп

7.6K постов78.3K подписчиков

Добавить пост

Правила сообщества

Основные условия публикации

- Посты должны иметь отношение к науке, актуальным открытиям или жизни научного сообщества и содержать ссылки на авторитетный источник.

- Посты должны по возможности избегать кликбейта и броских фраз, вводящих в заблуждение.

- Научные статьи должны сопровождаться описанием исследования, доступным на популярном уровне. Слишком профессиональный материал может быть отклонён.

- Видеоматериалы должны иметь описание.

- Названия должны отражать суть исследования.

- Если пост содержит материал, оригинал которого написан или снят на иностранном языке, русская версия должна содержать все основные положения.


Не принимаются к публикации

- Точные или урезанные копии журнальных и газетных статей. Посты о последних достижениях науки должны содержать ваш разъясняющий комментарий или представлять обзоры нескольких статей.

- Юмористические посты, представляющие также точные и урезанные копии из популярных источников, цитаты сборников. Научный юмор приветствуется, но должен публиковаться большими порциями, а не набивать рейтинг единичными цитатами огромного сборника.

- Посты с вопросами околонаучного, но базового уровня, просьбы о помощи в решении задач и проведении исследований отправляются в общую ленту. По возможности модерация сообщества даст свой ответ.


Наказывается баном

- Оскорбления, выраженные лично пользователю или категории пользователей.

- Попытки использовать сообщество для рекламы.

- Фальсификация фактов.

- Многократные попытки публикации материалов, не удовлетворяющих правилам.

- Троллинг, флейм.

- Нарушение правил сайта в целом.


Окончательное решение по соответствию поста или комментария правилам принимается модерацией сообщества. Просьбы о разбане и жалобы на модерацию принимает администратор сообщества. Жалобы на администратора принимает @SupportComunity и общество Пикабу.

25
Автор поста оценил этот комментарий

тоесть теперь возможно на самой начальной стадии эмбриона не только лечить генетические заболевания, но и улучшать геном? этож революция, господа

раскрыть ветку
5
Автор поста оценил этот комментарий

Идею метода редактирования генома ученым "подсказали" бактерии. Именно так они защищаются от вирусов (бактериофагов). Подробнее http://scfh.ru/papers/virusy-i-bakterii-velikoe-protivostoya...

раскрыть ветку
10
Автор поста оценил этот комментарий

хорошая новость, думаю лет 20 будет повсеместно


раз уж все начали вспоминать


напомнило сюжет серии из Бетмена будущего 2 сезон 1 серия

где люди в 2040 годах за деньги вживляли себе геном различных животных


кто глаза кошачьи, кто рога бараньи, а кто и хрен лошадиный, хотя пикабушникам ни к чему

Иллюстрация к комментарию
раскрыть ветку
11
Автор поста оценил этот комментарий

Когда эту технологию запустят в массы, у звёзд и бизнесменов появится альтернатива ботоксу и пластическим операциям. Они начнут апгрейдить себя, а мы будем наблюдать, к чему это приведет ))

раскрыть ветку